多囊肝病是一种罕见的遗传性疾病,囊肿可单独出现于肝脏(常染色体显性遗传性多囊肝病)或者合并肾脏囊肿(常染色体显性遗传性多囊肾病)。

 

既往有研究表明，在试管中熊去氧胆酸（UDCA）能抑制多囊人胆管上皮细胞增殖；多囊肝病（PLD）小鼠模型研究表明，UDCA能抑制肝囊肿形成 。我们的目的是要探究晚期PLD患者使用UDCA治疗时，是否会对肝脏体积产生影响。

 

我们进行了一项国际多中心、随机对照试验，纳入了三级转诊中心有症状的PLD患者。PLD和全肝体积（TLV）≥2500?毫升的患者随机分为UDCA治疗（15–20?毫克/公斤/天）24?周，或不治疗。

 

主要终点是TLV变化百分比。次要终点是症状和健康相关生活质量的变化。我们对UDCA对肝囊肿体积(LCV)的影响进行了事后分析。

 

我们纳入了34例患者，其中32例纳入了主要终点评估；有16例为常染色体显性多囊肾病（ADPKD），还有16例为常染色体显性遗传性多囊肝疾病(ADPLD)。

 

24周后UDCA组和对照组TLV变化百分比增加了4.6?±?7.7%（平均TLV从6697?ml增加到6954?ml）和3.1?±?3.8%（平均TLV从5512?ml增加到5724?ml）。24周后，对照组和UDCA治疗组的LCV没有差异(p?=?0.848)。不过对于ADPKD患者，UDCA治疗组与对照组相比，抑制了LCV生长(p?=?0.049)。

 

对晚期PLD患者使用UDCA治疗24周，并不能降低TLV，不过UDCA可减少ADPKD患者的LCV生长。在未来还需要进行相关研究。